21世纪治愈:新法规可以改善医疗保健创新吗?

1月中旬,代表Fred Fredton(R / MI)和Diana DeGette(D / CO)预览了他们对于21世纪的目标 ST 世纪治愈倡议。

这个由两党组成的二人组希望“现代化临床试验以简化药物和设备的批准”,部分是通过减少文书工作和促进适应性试验,帮助FDA“将患者的观点更好地整合到监管过程中”,包括利用公私伙伴关系加强围绕生物标志物和患者报告结果的科学,促进“更好地访问和共享基因组和其他临床数据等信息,以促进研究人员之间的更多合作”,并投资于青年科学家计划。

厄普顿(Upton)-美国众议院能源委员会主席&商务委员会和DeGette还计划通过“简化上市前流程,同时建立机制以更好地捕获上市后的真实证据,来“激励未满足医疗需求的新药和器械”。他们还表示,他们将研究激励措施,包括“排他性或简化报销流程”,以刺激针对未满足医疗需求的新药和新设备的开发。

两周后,委员会发布了一份 讨论稿 和没有民主党人支持的讨论文件。根据DeGette的说法,“尽管我不认可该文件草案,但我知道,通过不断参与,我们可以达成两党共识,以帮助推进生物医学研究和治疗。”

小代表弗兰克·帕隆(D / NJ),能源民主党候选人&商务委员会的批评更为尖锐。 Pallone“对Upton主席今天发布的讨论文件没有反映真正的两党合作感到失望。” Pallone补充说:“将近400页的草稿可能会给我们的医疗保健系统造成比解决方案更多的问题。”尽管他没有提及任何具体问题,但他确实注意到该草案“不包括任何实际资金来资助美国国立卫生研究院的基础研究。”沃伦参议员在耳边窃窃私语吗?

讨论草案中的某些规定可能是民主党人的症结所在,包括通过为研究所所长设定固定的,可更新的四年任期,并由董事亲自负责确保目标的实施,来对NIH资助决策进行更集中控制的建议。每笔赠款都与“国家优先并得到公众支持”相一致。

拟议的FDA变更

FDA可能会反对讨论草案中的数十条规定,这些规定会施加新的要求,但不会提供额外的资金。例如,该草案将要求FDA和HHS编制约35份草案或最终指导文件,其中大多数在紧迫的期限内完成。该委员会在草案中将占位符留给了一些潜在的政治亮点,例如有关批准产品的标签外使用和诊断规定的交流。

该草案包括一项条款,允许FDA在一项II期研究的基础上批准具有突破性名称的药物,这取决于上市后临床试验和/或观察性研究和注册机构的数据。如果申办者未能提供所需数据,证据表明该药物不安全或无效,或者申办者散布了虚假或误导性的促销材料,则FDA可以撤回突破性批准。该委员会的条款为FDA评估生物标志物和其他替代终点的鉴定申请规定了紧迫的期限。

该草案还试图扩大并正式化FDA将患者的经验和偏好纳入监管决策的努力,并使其正式化,包括在结构化的利益风险评估中使用患者数据。换句话说,是时候从 以患者为中心的药物开发计划以病人为导向的药物开发计划.

该草案还纳入了迈克尔·麦考尔(R-TX)提出的同情获取法律,以及《毒品现代化》&诊断评估和监管网络(MODDERN)治愈。讨论草案有几条规定,旨在使CMS决策更加透明和一致,其中包括器械和药品申办者对承保范围决定提出上诉的程序。

通过失败加速创新

立法草案的第四条呼吁“加快发现,开发和交付周期并持续21 ST NIH,FDA,CDC和CMS的Century Innovation。”太棒了Upton和他在E的团队&C知道创新是一个生态系统。而这正是21 ST Century Cures就是在围绕着政府的参与者,创建一个可持续的创新生态系统。

FDA可以提供帮助的一种方法是协助创新者 失败更快。在开发过程的早期取消临床程序可以节省数十亿美元,然后可以将其更有效地再投资。当被问及托马斯·爱迪生为何如此成功时,他回答:“因为我失败的速度比其他所有人都快。”考虑一下FDA是否可以帮助公司更快地破产的含义。下图具有启发性:

  • 在临床试验之前将失败预测提高10%,可以节省1亿美元的开发成本。
  • 将临床失败的5%从第三阶段转移到第一阶段,可将自付费用降低15美元,至2000万美元。
  • 将故障从第二阶段转移到第一阶段将使自付费用减少12美元,至2100万美元。

实现这一目标的一种方法是让FDA最终确定并正式确定风险/收益网格,以便可以更好地理解监管决策背后的因素,并使未来的决策更具可预测性。 EMA非常成功地做到了这一点。没有这种监管工具会使FDA产生歧义。但是,可预测性是追求公共卫生的力量。歧义性也极大地影响了那些在风险较高的R中做出投资决策的人的灵魂&D propositions.

由于FDA,NIH,CDC和CMS均归卫生部管辖&人力服务,也许是21 ST 相对于政府努力的协调,世纪治愈法案的立法应更具指导性。

21岁呢 ST 世纪治愈沙皇?

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