- 当前读数包括COHORT 5的新六个月数据和 汇总试验数据 -

- 结果继续表现出有利的安全性,损伤部位耐用细胞植入和改善的电机功能 -

- 从整个Scistar学习预期的整个Scistar学习中的12个月读数 2019年第一季度 -

加利福尼亚州弗里蒙特,2018年7月17日(全球Newswire) - Asterias Biotherapeutics,Inc。 ,今天提供了公司正在进行的阶段1 / 2A的额外数据,旨在评估AST-OPC1在治疗严重颈脊髓损伤中的安全性和潜在疗效。   

Scistar研究是一个开放标签,单臂试验,在25个受试者中升级一剂,其中25个受试者,具有亚急性电动机完成(AIS-A或AIS-B)宫颈(C-4至C-7)脊髓损伤。这些人基本上丢失了伤害部位下方的所有运动,并经历了上下肢的严重麻痹。 Scistar研究包括五个队列:

队列 伤害类型; AST-OPC1剂量主题的数量
队列1 AIS-A; 2M AST-OPC1细胞
(低剂量用于初始安全评估)
3
队列2. AIS-A; 10M AST-OPC1细胞6
队列3. AIS-A; 20M AST-OP1细胞*6
队列4. AIS-B; 10M AST-OPC1细胞6
队列5. AIS-B; 20M AST-OP1细胞*4
全部的  25
*来自队列3的一个主题和来自群组的一个受试者施用1000万个细胞。

Scistar研究中的每个主题现已完成了六个月的随访,Scistar研究的更新结果表明如下:

  • 正安全型材 - Asterias在Scistar研究中提出了25个患有AST-OPC1的受试者,并且共有30个受试者,包括从之前的胸脊髓损伤的前一阶段安全试验中的五个受试者,他们已经遵循七年。迄今为止,没有与AST-OPC1细胞相关的严重不良事件(SAES)。
  • 细胞植入 - 100%(4/4)的群组5受试者具有磁共振成像(MRI)在六个月内扫描,其致损伤部位的组织基质一致,这令人振奋的证据表明AST-OP1细胞已植入受伤网站并帮助防止空化。与先前报道的群组2-4的结果一起,队列2-5受试者的95%(21/22)的MRI结果至今提供了支持性证据,即AST-OP1细胞在损伤部位持久地植入有助于防止空化。空化是脊髓损伤后脊髓内发生的破坏性过程,通常导致电动机和感官功能的永久性丧失。另外,具有空化的患者可以开发称为掺量狭小症的病症,这导致对患者的额外神经和功能损伤,并且可以导致慢性疼痛。
  • 改进的电机功能 - 100%(4/4)的群组受试者在至少一侧回收至少一个侧面,通过六个月来回收至少一个电机水平,两个受试者双侧回收一个电机水平。在六个月内,86%(19/22)的群组2-5受试者在至少一侧回收至少一个电动机水平,并且在至少一侧回收了两个或更多个电机水平的18%(4/22) 。有关改进的电机功能的更详细信息以下面进一步的表格格式提供。

“由于六个月的后续数据继续证明阳性安全性,并且表明AST-OPC1细胞在患者中成功砍伐,因此,SCISTAR研究的结果仍然是令人鼓舞的,并表明Ed Wirth,首席医务人员。 “我们很高兴地在队列2至5中给出的22个受试者中的19个在至少一侧回收了至少一个电机水平,通过在六个月后的六个月内,在同一时期,这些受试者中的四个电机水平已经回收了两个电机水平。我们预计在2019年第一季度发布了这项研究的前12个月数据,并正在积极评估OPC1的随机对照研究的设计。“

“结果与我们在第3和第4款的年前报告的数据一致,迄今为止迄今为止的总体证据体系支持该研究的主要安全目标,”首席执行官迈克尔·莫里伊评论道。 “仍然没有与OPC1相关的严重或意外的不良事件,我们认为OPC1细胞的持久植入,如早期的结果所证明,是看到持续临床效益的重要前提。我们希望在本季度举行的第3和第4季度的第12个月和第4季度报告12个月数据,并在2019年初开始进行全面的审判结果,并在2018年第四季度开始与FDA进行更加正式的讨论,并在2018年第四季度对OPC1的下一个临床研究设计进行FDA。我们也与加州再生医学研究所(CIRM)的早期讨论有关可能的授予部分资助下一步临床研究。“

AST-OPC1治疗平台

AST-OPC1,衍生自人胚胎干细胞的少突胶质细胞祖细胞群,已在动物中呈临床前测试,体外具有三种潜在的重复函数,该职能解决了脱髓鞘紊乱(如脊髓损伤)中观察到的复杂病理学,以及多种神经变性疾病,包括多发性硬化和白质卒中。 AST-OPC1的这些潜在的重复函数包括产生神经营养因子,血管化刺激,以及剥离轴突的诱导核化,所有这些都对于生存和再生的神经脉冲通过 - 轴突来传导至关重要伤害现场。   

Each year in the United States, more than 17,000 people suffer a severe, debilitating spinal cord injury. As of 2016, the National Spinal Cord Injury Statistical Center reported that approximately 4,500 of these new spinal cord injuries annually in the U.S. are AIS-A, AIS-B, or AIS-C patients with C-4 to C-7 spinal cord injuries (//www.nscisc.uab.edu/). These injuries can be devastating to quality of life and ability to function independently. Lifetime healthcare costs for these patients can often approach $5 million. Improvements in arm, hand, and finger functional capabilities in these patients can result in meaningfully lower healthcare costs, significant improvements in quality of life, greater ability to engage in activities of daily living, and increased independence. 

来自Scistar研究的更新的临床数据在下表中阐述:

安全  

Asterias在Scistar研究中提出了25个患有AST-OPC1的受试者,并且共有30个受试者,包括来自前一阶段1安全试验的五个受试者。与已遵守七年后的第1阶段安全试验的结果,包括来自第1阶段的受试者,继续支持AST-OPC1的安全。特别地,与30个受试者中任一项的AST-OPC1,注射过程或用于免疫抑制的药物没有严重,意外的不良事件。此外,通过年度MRI扫描的第1阶段安全试验中的长期跟进通过五年来注射AST-OPC1的扫描已经表明,没有任何用AST-OPC1治疗的受试者的不利变化的证据。

磁共振成像(MRI)数据

95%(21/22)的群组2-5中的MRI结果至日期与损伤部位的组织基质的形成一致,这是支持性证据表明AST-OP1细胞持久植入损伤部位并帮助防止空化。已发表的数据表明,大约50%的脊髓损伤的受试者的约50%在脊髓损伤后六个月内发生伤口腔。同时,对于符合纳入苏尔达研究标准的严重污染脊髓损伤的受试者,通常产生伤口腔的受试者的百分比将更接近80%。 

上肢电机恢复

使用国际脊髓损伤(ISNCSCI)规模的神经系统分类标准来测量上肢电机功能的改进,广泛用于量化脊髓损伤患者的功能状态。患者和医生始终如一地报告,上肢电机功能的改进是四元人口中最期望的功能性改善目标,因为即使相对适度的变化可能会对功能独立性,生活质量和护理成本产生重大影响。 Scistar研究正在监控上肢电机功能的两个单独的ISNCSCI测量。上肢电机得分(UEM)是用于量化在驾驶手臂和手动功能的五个上肢肌肉组中的每一个中的电动机功能的尺度;这些分数也用于确定“电动机电平”,其定义了主题具有正常功能的绳索内的水平。如现有研究所提出的,患有严重脊髓损伤的患者,显示至少一侧的两个电机改善可能会恢复能够进行日常活动,如喂养,敷料和沐浴,这显着降低了所需的日常辅助水平对于患者和相关的医疗费用。

一级恢复

队列 受试者恢复
至少一个电机电平
至少有一面6
几个月
受试者恢复
至少一个电机电平
至少一侧在12时
几个月
队列2. 6/66/6
队列3. 4/6 TBD.
队列4. 5/6 TBD.
队列5. 4/4 TBD.
队列2-419/22 TBD.

双电机水平恢复

队列 受试者恢复
至少两个电机电平
在6的至少一侧
几个月
受试者恢复
至少两个电机电平
在至少一边
12个月
队列2. 2/64/6
队列3. 1/6 TBD.
队列4. 1/6 TBD.
队列5. 0/4 TBD.
队列2-44/22 TBD.

上肢电机得分

队列 平均UEM
改善6
几个月
平均UEM
12岁的改善
几个月
队列2. 9.712.3
队列3. 6.0 TBD.
队列4. 5.5 TBD.
队列5. 5.8 TBD.
队列2-56.8 TBD.

预计2018-19 Scistar研究的数据读数

Asterias在其计划的Scistar研究队列中的所有五个中完成了入学和给药。本公司打算在今年晚些时候或2019年初报告以下数据读数:

  • 2018年第三季度的队列3和4的12个月更新。
  • 2018年第三季度或第四季度的队列24个月更新。
  • 2019年第一季度,整个Scistar研究的整个Scistar学习的12个月更新。

本公司将概述其第二季度2017年第二季度运营业绩电话会议的结果概述,计划于2018年8月9日。

关于Asterias BioTherapeutics.

Asterias Biotherapeutics,Inc。是一家致力于开发基于细胞的治疗方法的生物技术公司,以治疗与脱髓鞘和细胞免疫治疗癌症的神经系统病症。 Asterias目前侧重于推进三个临床阶段计划,这些计划具有在神经病学和肿瘤学领域地解决非常高的未满足医疗需求的领域。 AST-OPC1(oligodendrocyte祖细​​胞)目前处于脊髓损伤中的1/2a剂量升级临床试验中。 AST-VAC2(抗原呈递同种异体树突细胞)是同种异体癌症免疫疗法。该公司的研究合作伙伴癌症研究英国已开始在非小型细胞肺癌中进行AST-VAC2的第一次人类临床试验。 AST-VAC1(抗原呈递自体树突细胞)是一种自体癌症免疫疗法,具有来自急性髓性白血病(AML)的早期第2期的有效性和安全性数据。 Asterias还在两个条件下赞助临床工作,其中脱髓鞘组分:多发性硬化和白质中风,并评估其免疫治疗平台可以提供治疗益处的其他癌症适应症。可以找到有关Asterias的其他信息 www.asteriasbiothtapeutics.com..

关于AST-OPC1

AST-OPC1,衍生自人胚胎干细胞的少突胶质细胞祖细胞群,已在动物中呈临床前测试,体外具有三种潜在的重复函数,该职能解决了脱髓鞘紊乱(如脊髓损伤)中观察到的复杂病理学,以及多种神经变性疾病,包括多发性硬化和白质卒中。 AST-OPC1的这些潜在的重复函数包括产生神经营养因子,血管化刺激,以及剥离轴突的诱导核化,所有这些都对于生存和再生的神经脉冲通过 - 轴突来传导至关重要伤害现场。   

关于Scistar试验

Scistar试验是一个开放标签,单臂试验测试三种顺序升级剂量的AST-opc1,在25个受试者中,亚急性电动机完全(AIS-A或AIS-B)宫颈( C-4到C-7)SCI。这些人基本上丧失了伤害部位下方的所有运动,并经历了上下肢的严重麻痹。 AIS-A受试者已经丢失了伤害部位以下的所有电机和感官功能,而AIS-B受试者已经丢失了所有电机功能,但可能保留了它们损伤地点以下的一些最小的感官功能。 AST-OPC1后损伤后21至42天施用。后面将受试者遵循神经学检查和成像程序,以评估产品的安全性和活动。

Each year in the United States, more than 17,000 people suffer a severe, debilitating spinal cord injury. As of 2016, the National Spinal Cord Injury Statistical Center reported that approximately 4,500 of these new spinal cord injuries annually in the U.S. are AIS-A, AIS-B, or AIS-C patients with C-4 to C-7 spinal cord injuries (//www.nscisc.uab.edu/). These injuries can be devastating to quality of life and ability to function independently. Lifetime healthcare costs for these patients can often approach $5 million. Improvements in arm, hand, and finger functional capabilities in these patients can result in meaningfully lower healthcare costs, significant improvements in quality of life, greater ability to engage in activities of daily living, and increased independence.

Asterias已获得加州再生医学研究所的战略合作伙伴奖,该授予申请为1430万美元的非稀释资金,为AST-OPC1的临床试验和其他产品开发活动提供了1430万美元的非稀释资金。

有关阶段1/2A试验(包括试用站点)的其他信息,可以在www.clinicaltrials.gov,使用标识符NCT02302157以及Scistar研究网站(www.scistar-study.com. )。

前瞻性陈述

与未来财务和/或经营和/或临床研究结果有关的陈述,研究,技术,临床开发以及Asterias的潜在机会以及其他关于未来期望,信仰,目标,计划或前景的陈述通过管理层构成前瞻性陈述。任何不是历史事实的陈述(包括但不限于包含诸如“意志”的词语,“相信”,“计划,”)“预期”,“预期”,“估计”或“可能”)应该也被认为是前瞻性陈述。前瞻性陈述涉及风险和不确定性,包括但不限于,潜在产品的开发和/或商业化固有的风险,临床试验结果的不确定性,需要和获得未来资本的需求和能力,以及知识分子的维护财产权。在这些前瞻性陈述中预期的结果中,实际结果可能与这些结果中预期的结果不同,因此应与影响Asterias业务的许多不确定性一起进行评估,特别是在Asterias申请中发表的警告陈述中提到的宣告中提到的许多不确定性委员会。 Asterias不承认更新这些前瞻性陈述的任何意图或义务。

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