CRISPR治疗学和顶点为FDA审查CTX001治疗镰状细胞病的新药研究提供最新信息

2018年5月30日,瑞士,波士顿和马萨诸塞州剑桥市(GLOBE NEWSWIRE)-CRISPR Therapeutics(NASDAQ:CRSP)和顶点制药公司(NASDAQ:VRTX)今天宣布,美国食品药品监督管理局(FDA)已将CTX001用于治疗镰状细胞病的新药研究性临床申请(IND)置于临床搁置状态,直到FDA将解决的某些问题解决为止。 IND审核的一部分。 IND已于4月提交给FDA,以支持计划在美国开始对成年镰状细胞病患者进行1/2期临床试验。 CRISPR和Vertex希望在不久的将来获得有关FDA问题的更多信息,并计划与FDA快速合作以寻求解决方案。

CTX001是一种经过基因编辑研究的自体造血干细胞疗法,用于患有β地中海贫血和镰状细胞病(SCD)的患者。计划在欧洲开始对成年输血依赖型β地中海贫血患者进行CTX001 1/2期试验的计划没有改变,两家公司预计将在2018年下半年开始试验。  

关于CTX001
CTX001是受调查的 离体 CRISPR基因编辑疗法可用于患有β地中海贫血和镰状细胞病的患者,该患者的造血干细胞经过改造,可在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白(HbF;血红蛋白F)。 HbF是一种携带氧气的血红蛋白,在出生时自然存在,然后被成年的血红蛋白替代。 CTX001使HbF升高有可能缓解β地中海贫血患者的输血需求,并减轻镰状细胞患者的痛苦和使人衰弱的镰刀危机。

CTX001是根据CRISPR Therapeutics和Vertex之间的共同开发和商业化协议开发的。

关于CRISPR-Vertex合作
CRISPR和Vertex于2015年开始了战略研究合作,旨在利用CRISPR / Cas9技术发现和开发基因编辑治疗方法,以纠正已知导致或导致特定疾病的特定基因靶标中的缺陷。 Vertex拥有独家许可​​权,可以从合作中获得最多六种基于CRISPR / Cas9的新疗法,而CTX001则是联合研究计划中出现的第一款疗法。对于CTX001,CRISPR和Vertex将在全球范围内平均分担所有研发成本和利润。

关于CRISPR治疗
CRISPR疗法是一家领先的基因编辑公司,致力于使用其专有的CRISPR / Cas9平台开发用于严重疾病的基于转化基因的药物。 CRISPR / Cas9是一项革命性的基因编辑技术,可对基因组DNA进行精确,定向的改变。公司已建立了涵盖广泛的疾病领域的治疗计划组合,包括血红蛋白病,肿瘤学和罕见病。为了加速和扩大其工作,CRISPR Therapeutics已经与拜耳公司和Vertex制药公司等领先公司建立了战略合作。 CRISPR疗法 AG总部位于瑞士楚格,其全资美国子公司CRISPR Therapeutics,Inc.和R &D业务位于马萨诸塞州剑桥市,并在英国伦敦设有业务办事处。有关更多信息,请访问 www.crisprtx.com.

关于顶点
Vertex是一家全球性的生物技术公司,致力于科学创新,为患有严重威胁生命的疾病的人们提供转化药物。除了CF中的临床开发计划外,Vertex拥有十几个正在进行的研究计划,这些计划专注于其他严重疾病的潜在机制。

Vertex的总部成立于1989年,位于马萨诸塞州的剑桥市,现在位于波士顿的创新区。今天,该公司在美国,欧洲,加拿大和澳大利亚设有研发基地和商业办事处。 Vertex一直被公认为行业最重要的工作场所之一,包括连续八年入选《科学》杂志生命科学领域的“最佳雇主”。

有关公司的其他信息和最新更新,请访问 www.vrtx.com.

关于顶点的特别说明 前瞻性陈述
本新闻稿包含《 1995年私人证券诉讼改革法案》所定义的前瞻性陈述,包括但不限于所提供的有关IND状态的信息。尽管Vertex认为本新闻稿中包含的前瞻性陈述是准确的,但这些前瞻性陈述仅代表本公司在本新闻稿发布之日的信念,并且有许多因素可能导致实际事件或结果与此类前瞻性声明所表明的内容大不相同。这些风险和不确定性包括CTX001的开发可能由于安全性,有效性或其他原因而无法进行,以及在Vertex年度报告和提交给美国证券交易委员会的季度报告中的``风险因素''下列出的其他风险,并且可以通过该公司的网站获得: www.vrtx.com。 Vertex不承担任何在获得新信息时更新本新闻稿中包含的信息的义务。

CRISPR疗法 前瞻性陈述
本新闻稿中的某些陈述构成经修订的1995年《私人证券诉讼改革法》所定义的“前瞻性陈述”,包括但不限于涉及以下方面的陈述:提交临床试验申请的时间和IND,公司有能力令人满意地解决由监管机构提出的与其临床试验申请(CTA)和IND有关的问题,公司有能力获得其CTA和/或IND的监管部门批准,临床试验,公司,其许可方和第三方的知识产权范围和职位,公司现金资源的充足性以及CRISPR / Cas9基因编辑技术和疗法的治疗价值,开发和商业潜力。请注意,前瞻性陈述本质上不确定。尽管公司认为此类声明是基于其业务和运营知识范围内的合理假设,但前瞻性声明既不是保证,也不是保证,它们必然会遭受高度的不确定性和风险。由于各种风险和不确定性,实际表现和结果可能与前瞻性陈述中预测或建议的结果存在重大差异。这些风险和不确定因素包括:与第三方技术有关的知识产权保护方面的不确定因素;公司产品候选产品的临床前研究启动和完成所固有的不确定性;临床前研究结果的可用性和时间安排;临床前试验的结果是否可以预测未来试验的未来结果;对进行试验或销售产品的监管批准的期望以及此类监管批准的时间;以及公司最新的10-K表年度报告中“风险因素”标题下所述的风险和不确定性,以及公司向美国证券交易委员会(SEC)提交的任何其他后续文件中提供的风险和不确定性在SEC网站上 www.sec.gov。警告现有和准投资者不要过分依赖这些前瞻性声明,这些前瞻性声明仅在其发表之日起发出。

(VRTX-GEN)

CRISPR联系人
媒体联系人:
珍妮佛·帕格纳里(Jennifer Paganelli)
WCG代表CRISPR
347-658-8290
[email protected]

投资者联系方式:
克里斯·埃德曼
617-307-7227
[email protected]

克里斯·布林西
Westwicke Partners代表CRISPR
339-970-2843
[email protected]

顶点制药公司
投资者:
迈克尔·帕特里奇(617-341-6108)
要么
埃里克·罗哈斯(Eric Rojas),617-961-7205
要么
扎克·巴伯(Zach Barber),617-341-6470

媒体:
[email protected]
要么
北美:+ 1-617-341-6992
要么
欧洲&澳大利亚:丽贝卡·亨特(Rebecca Hunt),+ 44 7718 962690

广告