食品和药物管理局通过单一酶缺陷批准用于治疗3周龄和胆汁酸合成疾病的儿童的胆糖酸胶囊。该机构宣布,这是第一批批准此类指示的药物。

胆汁酸还被批准为过氧血清疾病的辅助治疗,包括患有肝脏疾病,脂肪瘤或来自脂溶性维生素吸收的表现的患者的Zellweger谱紊乱。 FDA在其上表示,胆酸将被Asklepion Pharmaceuticals销售为Cholbams 陈述.

批准是基于不受控制的研究,评估了治疗患者,大多数儿童,超过18岁。在研究62例胆汁酸合成障碍患者由于单一酶缺陷而导致的64%的患者患者患有基线肝功能试验和重量的改善;三分之二的患者存活超过3年。在31例儿童治疗过氧化体疾病的胆酸的研究中,基线肝功能试验和重量的改善以46%注意到; 42%的患者存活超过3年。

腹泻是与治疗相关的最常见的不良事件。 “根据FDA陈述,应经过经验丰富的肝脏或儿科胃肠学家仔细监测使用霍巴醛的使用,并在发育肝功能恶化的患者中停药治疗。

制造商需要进行过批准的观察研究,以评估胆酸的长期安全性。

处方信息可用 www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2015/205750s000lbl.pdf..

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