斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb)博士是特朗普’领导FDA的选择。 (提供者:美国企业研究所)

本月初,特朗普总统提名斯科特·戈特利布博士为新的FDA专员,尚待参议院确认。 Gottlieb博士在乔治·W·布什(George W. Bush)执政期间曾在FDA和CMS担任多个高级领导职务,包括FDA医疗和科学事务副专员。最近,他在保守的华盛顿智囊团美国企业研究所(American Enterprise Institute)担任研究员,并担任投资公司的顾问。

Gottlieb博士还与制药业有很多联系,包括担任顾问和在多个公司董事会中任职。据估计,在过去的几年中,他从制药商那里获得了超过40万美元的收入。 市场观察。在任命之前,前FDA专员罗伯特·卡利夫(Robert Califf)也与该行业有类似的联系,并在2013年至2015年期间支付了约6.6万美元。

PM360 就戈特利布博士的提名,与公共利益医学中心主席兼联合创始人彼得·皮茨(Peter Pitts)进行了交谈。皮茨还是FDA对外关系的前副专员,并与Scott在该机构工作了两年。 Pitts讨论了如果Gottlieb博士被确认为专员,该怎么办。

PM360:Gottlieb博士在FDA的经验将如何影响其潜在的新角色?

彼得·皮茨(Peter Pitts): 他带给专员工作的两件最重要的事情是他对在那里工作的人们(特别是高级职员)的理解,以及对机构工作方式的理解。他将能够坐在专员办公室里坐下来,奔跑。他没有学习曲线,而对于新的FDA专员来说,这是非常不寻常的。通常,要真正了解这片土地,他们可以信任的人,可以与谁一起工作以及优先事项是什么,通常需要六个月到一年的时间。斯科特已经知道了这一切,并且原子能机构内部的人都信任他,这是另一个巨大的特性。

他还了解到,这不仅与速度有关,而且可以更可预测地进行操作。这应该使工业界有信心投资于更具创新性的发展计划。斯科特(Scott)对FDA在标签外信息交流中的作用等方面也具有非常进取的心态,作为一名执业医师,他了解患者的作用。

此外,他认识到FDA的监管机构是有限度的-FDA有工作要做,并且需要局限在它应该做的事情上,而不是其他人希望做的事情上。最后,从交流的角度来看,他有能力以每个人都能理解的方式来解释复杂的想法。他将担任专员,可以向公众和政客确切说明FDA的使命是什么,以及它如何实现其既定目标。

特朗普总统一直试图控制政府各方面的监管。他甚至宣布了一项规则,即您不能不取消一项就提出一项新法规。这将如何影响Gottlieb博士管理FDA的方式?

好吧,我不认为总统违反规章制度。总统反对不良的监管和过度的监管,我认为斯科特当然同意这两个方面。您会看到FDA将重点放在应该做什么和可以做什么上,而不是试图扩大其监管范围。

其他一些传言中的候选人提到的这个职位的主题之一是更快的药品批准。您是否认为我们会在Gottlieb博士的带领下看到这一点?

这不仅是药品审批速度加快的问题。这是关于哪些类型的药物将被更快审查的问题。更快地批准药物和更快地审查药物之间是有区别的。现在有许多途径可以实现这一目标。斯科特(Scott)在帮助政府实现其降低药品价格的承诺方面谈论的是如何更积极地更快批准仿制药。他了解FDA可以在价值(将新产品推向市场)和价格(将仿制药更快地推向市场,通常不会引起太大关注)方面发挥作用。

坚持更快的药物批准,21英石 《世纪治愈法案》对此有什么影响?

说到21英石 “世纪治愈法案”的措词是正确的,但没有附带任何附加条件。这是一本哲学性的文件,比任何其他内容都重要,而且我认为没有人不同意您要更快地审查重要产品以推向市场。但是,这还需要更好地了解风险和收益的模样,以及从审阅部门的角度更可预测地了解如何处理风险和收益。必须保持适当的平衡,Scott愿意研究可以将药物更快地推向市场的新型证据,例如现实世界的数据和患者登记册。

戈特利布博士还会提出什么其他新想法?

他对非生物复杂药物以及如何从药物警戒角度对生物仿制药进行监管提出了一些非常有创意的想法。在行业方面,Scott认识到成为监管者的重要性,同时也应成为促进公共卫生的盟友,这是一个非常细微的主张。我相信他可以使工业界做以前的FDA主管部门做不到的事情。例如,与行业和学术界合作以验证生物标志物将是向前迈出的一大步,与行业和学术界一起完善经验证的工具以在监管决策中使用现实世界的数据也将是一个巨大的进步。所有这些都指向非常21英石 世纪的监管模式和心态。

您提到了他与制药公司的关系。他与制药公司有很多联系,那么您认为这会如何影响他的角色?

我相信业界对Scott Gottlieb的欣赏是,他说出了自己的意思,并且发表了自己的想法。这不会引起很多监管上的混乱。他将告诉业界他希望看到的事情,他希望原子能机构做什么,他将使他们成为公共健康的伙伴。很多人在说:“哦,他太接近行业了,”但事实是,如果您不接近行业,并且您不了解行业的运作方式,那么您也无法对其进行监管如你所愿。

患者是否会因为他们不一定专注于与行业相同的事情而有不同的见解?

斯科特(Scott)是一名执业医师,并且了解该系统的工作原理。迄今为止,他可能比坐在该座位上的任何人都更了解患者声音的重要性,这不仅是轶事,而且还在于通过权衡风险和收益来生成数据和做正确的事情的能力,而不仅仅是从监管科学的角度,但从患者的角度。

其他候选人讨论了批准后的监督以及FDA如何缓慢适应和利用可穿戴设备和社交媒体等新技术来获取有关产品工作情况的更多实时报告。戈特利布博士也将关注这一点吗?

21英石 世纪的药物警戒将至关重要。当您基于更薄的数据包批准更多药物用于更严重的疾病时,您将需要依靠更强大,更富创造性的IV期研究,更好的药物警戒报告,社交媒体和真实证据来了解实际情况世界。斯科特了解临床试验环境中的功效与现实世界中的功效之间的区别。这将使Gottlieb FDA更快地将更多药物推向市场,但要采用更加严格和战略性设计的售后数据收集建议。

广告