澳大利亚墨尔本和纽约,2018年2月27日(GLOBE NEWSWIRE)-Mesoblast Limited(ASX:MSB)(纳斯达克:微星)今天向市场提供了其截至2018年12月31日止的六个月(2018财年半年度)的运营亮点和合并财务业绩的最新信息。  

2018财年上半年的收入显着增加至1,460万美元,而2017年同期为90万美元,增加了1,370万美元。与2017财年上半年相比,半年度经营活动产生的现金流量净流出减少了1120万美元(24%)。本公司录得除税后溢利6,700,000美元,而去年同期为除税后亏损3,980万美元。

于2017年12月31日,公司的现金储备为4,740万美元。 Mesoblast正在与某些潜在的战略合作伙伴进行深入讨论,以加强其现金状况以支持其商业活动的增加。

运营亮点

对于Mesoblast来说,这是具有里程碑意义的时期。该公司的第一个3期试验报告说,其成功完成了在激素抵抗性急性移植物抗宿主病(aGVHD)的remestemcel-L(MSC-100-IV)的第28天总体反应的主要终点。

这种细胞疗法现已定位成为Mesoblast在美国的首个获批产品。

根据与美国食品和药物管理局(FDA)的互动,Mesoblast认为,完成的第100天第3期试验的成功结果以及这些患者的第180天安全性和生活质量参数,可以为这些患者提供足够的临床证据在美国以加速批准途径申请MSC-100-IV。

2017年12月,Mesoblast被FDA授予MPC-150-IM用于患有左心室辅助装置(LVAD)的晚期心力衰竭患者的再生医学高级疗法(RMAT)称号。根据《 21世纪治愈法案》指定的RMAT旨在加快旨在治疗严重疾病和危及生命的疾病的再生医学疗法的发展。该试验已在报告期内完成注册,并将在CY3 CY2018季度进行12个月的数据读出。

中胚层的3期临床试验评估了其专有的异源间充质前体细胞(MPC)产品候选物MPC-06-ID的慢性腰背疼痛,预计该试验即将完成。

中胚层的MPC-300-IV在难治性类风湿性关节炎的2期临床试验中获得了52周的完整结果,表明单次输注具有早期且持久的作用。

Tisoix NV(TiGenix)获得了我们某些专利的许可,凸显了Mesoblast知识产权产品组合的实力及其保护商业权利的战略。该许可证支持武田制药有限公司将其源自脂肪的间充质干细胞产品Cx601进行全球商业化,以治疗由瘘管引起的瘘管。Mesoblast将获得最高2,000万欧元(约合2,400万美元)的付款,以及个位数Cx601净销售额的特许权使用费。

在符合其战略目标的情况下,Mesoblast可以考虑向其他第三方提供在Mesoblast核心产品重点之外的地区开发间充质谱系细胞产品的商业途径,以获取其宝贵的专利产品组合。

MSC-100-IV用于急性移植物抗宿主病(aGVHD):

公司的GVHD战略是:

  • 利用MSC-100-IV生成并发布的具有这种危及生命状况的儿童的大量临床安全性和有效性数据;
  • 由于现有的MSC-100-IV快速通道名称,可利用可能会缩短的FDA批准途径;
  • 使用有针对性的产品发布策略;和
  • 寻求对具有高风险类固醇难治性aGVHD(肝/肠病)的成人和产品生命周期管理(包括慢性GVHD)进行标签扩展。

在aGVHD儿童中评估MSC-100-IV的3期试验成功达到了第28天总体反应的主要终点。研究结果在国际血液中心2018年度科学大会上发表&骨髓移植研究(CIBMTR)和美国血液和骨髓移植学会(ASBMT)。

在美国32个地区进行的Mesoblast开放式3期试验的55名儿童中,第28天的OR率为69%,与协议规定的历史控制率为45%相比,具有统计学意义的提高(p = 0.0003)。

在接受至少一种治疗输注并随访100天(n = 50)的患者中,死亡率为22%。这与未能对初始类固醇疗法产生反应的患者的第100天死亡率高达70%相反。

MSC-100-IV的治疗方案耐受性良好,不良事件的发生率与潜在疾病状态所预期的一致,并且与以前的使用相一致。这些安全性和有效性结果与Mesoblast在241名接受扩展治疗方案治疗的儿童中的先前经验一致,其中28天或与100天存活率相关。

目前在美国尚无批准用于治疗类固醇难治性aGVHD的产品。鉴于这种情况的严重性,2017年FDA授予Mesoblast快速通道称号,用于MSC-100-IV的使用,以提高aGVHD儿童的总体缓解率。

基于与FDA的相互作用,Mesoblast认为,完成的第100天第3期试验的成功结果以及这些患者的第180天安全性和生活质量参数,可为在美国申请remestemcel-L提供足够的临床证据。加速批准途径的国家。正在FDA研究新药申请(NCT#02336230)下进行3期试验。
              
MPC-150-IM适用于晚期和晚期心力衰竭(CHF):

公司的瑞士法郎策略是:

  • 利用RMAT名称,利用数据为患有LVAD的终末期心力衰竭患者的MPC-150-IM潜在的近期市场进入机会;
  • 使用针对性的产品发布策略以用于LVAD;
  • 扩大通往康复桥(BTR)市场的市场潜力,这代表了临时LVAD使用以及可能在IV级心力衰竭末期移植的高增长市场机会;和
  • 通过完成III类心力衰竭患者的第三阶段计划寻求标签扩展

MPC-150-IM处于晚期心力衰竭(III类)的后期临床开发中。这项3期试验将继续在北美的多个地点进行招募,预计将于2018年完成招募。

在本报告所述期间,美国食品药品管理局(FDA)为公司的MPC疗法授予了RMAT称号,用于治疗左室收缩功能不全和LVAD的心力衰竭患者。根据《 21世纪治愈法案》指定的RMAT旨在加快旨在治疗严重疾病和危及生命的疾病的再生医学疗法的发展。

该RMAT名称允许与FDA进行多学科,全面的互动,以支持Mesoblast的异基因MPC在治疗LVAD的心力衰竭患者中的​​有效开发和潜在的加速批准途径。 RMAT名称也提供了优先审查的资格。一旦产品的生物制剂许可申请(BLA)获得批准,FDA就可以要求各种批准后的确认承诺。

这项RMAT拨款的依据来自一项完整的研究数据集,该研究数据来自于30名患者的Mesoblast MPC的随机,盲法,安慰剂对照的先导试验,该试验在LVAD的心衰患者中使用了2500万个细胞,并进行了相关分析。

这些初步的临床数据表明,Mesoblast的MPC产品改善了天然心脏功能,延长了LVAD植入首次因非手术性主要胃肠道(GI)出血事件住院的时间,并提高了这些LVAD接受者的早期生存率。初步研究的结果发表在《美国心脏协会杂志发行》上。

在本报告所述期间,在159名心力衰竭和LVAD患者中以1.5亿个细胞的剂量进行了MPC的2b期临床试验,该研究已完成报告。该试验由美国国立卫生研究院和加拿大卫生研究所资助。 

MPC-06-ID慢性下腰痛(CLBP):

中胚层的CLBP保守疗法失败患者的3期临床试验有望在CY18 CY1期完成注册。

如果在阶段3试验中证实了阶段2的结果表明单次椎间盘内注射能持续改善疼痛和功能,则公司认为MPC-06-ID可评估为潜在的非阿片类药物,非阿片类药物CLBP保守治疗失败的患者的手术替代方法。
            
MPC-300-IV用于系统性免疫介导的疾病:

MPC-300-IV可通过释放抗炎因子来响应炎性信号,并且具有如临床前研究所示的潜力,可治疗多种免疫介导的疾病,包括难治性类风湿性关节炎。 

MPC-300-IV已在涉及炎症的疾病状态的三项随机,安慰剂对照的2期临床试验中产生了阳性临床数据。 2型糖尿病,其血糖控制不足,糖尿病性肾脏疾病和难治性类风湿性关节炎(RA)。

在报告期内,在加利福尼亚州圣地亚哥举行的2017年美国风湿病学会年会上,对48名生物难治性RA患者进行了48位患者的随机安慰剂对照2期临床试验结果。该研究的主要目的是评估通过难治性RA患者的12周主要终点单次静脉输注的安全性和耐受性。其他目标是评估在12周终点的临床疗效,并评估整个52周研究的疗效和安全性的持久性。

结果显示,在难治性RA患者中单次输注MPC-300-IV具有早期和持久的作用。具体来说:

  • 输注耐受性良好,在52周内未报告与治疗相关的严重不良事件,并且在52周内的安全性与安慰剂组和两个MPC治疗组相当。
  • 难治性RA患者单次静脉MPC输注导致临床症状,功能,疾病活动和患者报告的结局与剂量相关的改善。观察到ACR 20/50/70,ACR-N,HAQ-DI,SF-36和DAS-28疾病活动评分中每一个的疗效信号。
  • 200万MPC / kg剂量显示出最大的总体治疗反应。早在4周就开始出现治疗反应,在12周达到峰值,持续39周,而在52周后逐渐消失。
  • 在MPC治疗之前,少于三个生物制剂(1-2个生物亚组)治疗失败的患者,在52周内看到了最大的收益,并将其确定为潜在的最佳目标人群。

该2期试验的结果确定了与剂量有关的治疗效果,该效果的最早发作以及单剂的持久性水平。考虑到安全性,该公司打算评估在最初的12周及以后的时间内,较高的MPC剂量能否达到更高的低疾病活动性或缓解率。该公司还计划评估使用重复剂量疗法能否长期维持观察到的持久治疗反应。

即将来临的里程碑

该公司预计在2018年剩余时间内会有多个关键拐点,包括:

  • Remestemcel-L(MSC-100-IV)用于小儿类固醇难治性急性移植物抗宿主病
    • 第100天生存数据(CY2 CY18)
    • 第180天安全数据(CY3 CY18)
       
  • MPC-06-ID用于慢性腰背痛
    • 预计即将完成注册的第3期试验(CY1 CY18)
       
  • MPC-150-IM用于晚期和晚期心力衰竭
    • IV级2B期试验; 12个月数据读出(CY3 CY18)
    • II / III级的3期试验;目标入学完成(H2 CY18)。

财经摘要

于2017年12月31日,公司的现金储备为4,740万美元。 2018财年上半年的收入显着增加至1,460万美元,而2017年同期为90万美元,增加了1,370万美元。该季度的收入包括与公司在报告期内签署的与TiGenix的公司专利许可协议有关的1,180万美元(包括在执行我们的专利许可协议时的预付款590万美元,以及已确认的590万美元)。期限内,但应在12个月内到期),以及与TEMCELL HS的销售有关的里程碑和特许权使用费为260万美元。 j1 由我们在日本的被许可人JCR Pharmaceuticals Co.,Ltd(JCR)授权。

与2017财年上半年相比,半年度经营活动产生的现金净流出减少了1120万美元(24%),这主要是由于支付给供应商和雇员的费用减少了470万美元,并且增加了来自TiGenix和JCR的收入流入650万美元。

本公司录得除税后溢利6,700,000美元,而去年同期为除税后亏损3,980万美元。

由于税率变化,2018财年半年度确认了2620万美元的非现金所得税收益。 2017年12月22日,美国签署了《减税与就业法案》(简称《税收法案》),将美国企业所得税的许多方面都改变了法律,包括将企业所得税税率从35%降低到21%。

中胚层保留高达1.2亿澳元/ 9000万美元的股权融资,将在未来18个月内酌情用于提供额外资金。

截至2017年12月31日(半年)的六个月财务结果(以美元为单位)

2018财年上半年的收入为1,460万美元,与2017财年上半年的90万美元相比增长了1,370万美元。

除了增加收入外,公司在增加支出的同时还控制了支出&通过延缓制造生产并限制管理和行政成本,对第1层临床计划进行投资。研发费用增加了260万美元(9%),管理和行政费用增加了30万美元(3%),这些增长被半年的制造成本节省540万美元(76%)所抵消。与2017财年上半年相比。

与2017财年上半年相比,2018财年上半年的所得税前亏损减少了2650万美元(58%)。

影响所得税变动前亏损的主要因素有:

  • 收入: 公司确认了2018财年上半年的里程碑收入1,280万美元,较2017财年上半年的零美元收入增加了1,280万美元。 2018财年上半年的里程碑收入为1,280万美元,其中包括:在执行与TiGenix的公司专利许可协议后收到的590万美元(500万欧元)预付款;根据TiGenix专利许可协议的条款,又确认了与产品Cx601相关的590万美元(500万欧元)的里程碑收入;我们的日本授权商JCR在TEMCELL上实现了累计销售里程碑后,实现了100万美元的销售里程碑。

    公司确认JCR出售TEMCELL的特许权使用费的商业化收入在2018财年上半年为160万美元,较2017财年上半年的70万美元增长了90万美元(139%)。
  • 研究与开发 2018财年上半年的支出为3160万美元,与2017财年上半年的2900万美元相比,增加了260万美元(9%),原因是公司投资了1级临床项目。

  • 制造业 2018财年上半年的支出为170万美元,而2017财年上半年的支出为710万美元,减少了540万美元(76%),原因是由于足够数量的临床级产品而导致生产活动减少以前为所有正在进行的临床试验而制造。
     
  • 管理与行政 2018财年上半年的支出为1,060万美元,而2017财年上半年的支出为1,030万美元,增加了30万美元(3%),这是由于非现金股份支付的人工成本增加了减少了企业管理费用,例如租金,IT成本和专业服务费。

所得税前亏损的整体减少还包括不影响当期现金储备的其他项目的变动,例如:或有对价的公允价值重新计量以及其他营业收入和支出中的外汇变动。

非现金所得税收益为2620万美元,已于2018财年上半年在资产负债表中确认的递延所得税资产和负债的净变化中确认,这主要是由于我们对递延所得税的重估因税率变动而确认的资产和负债。 2017年12月22日,美国签署了《减税与就业法案》(简称《税法》),该法案改变了美国公司所得税的许多方面,包括将公司所得税税率从35%降低至21% 。公司确认了2018财年半年度《税法》的税收影响,其中最重要的是将递延所得税余额重新计量为21%所产生的税收收益。

2017财年半年度确认了与该期间资产负债表上确认的递延所得税资产和负债的净变化有关的非现金所得税收益620万美元。

2018财年上半年归属于普通股股东的净利润为670万美元,合每股收益1.46美分,而2018年上半年的净亏损为3980万美元,即每股亏损10.41美分2017财年。

截至2017年12月31日止三个月的财务业绩(第二季度)(美元)

2018财年第二季度的收入为1,340万美元,与2017财年第二季度的60万美元相比增加了1,280万美元。

除了增加收入外,公司在增加R的同时还控制了支出&通过延缓制造生产并限制管理和行政成本,对第1层临床计划进行投资。研发费用增加了120万美元(8%),管理和行政费用增加了70万美元(16%),这些增长被第二季度制造成本节省300万美元(79%)所抵消。 2018财年与2017财年第二季度相比。

与2017财年第二季度相比,2018财年第二季度的所得税前亏损减少了1350万美元(58%)。

影响所得税变动前亏损的主要因素有:

  • 收入: 公司在2018财年第二季度确认了里程碑收入1,230万美元,较2017财年第二季度的零美元收入增加了1,230万美元。 2018财年第二季度的里程碑收入为1,230万美元,其中包括:在执行与TiGenix的公司专利许可协议后收到的590万美元(500万欧元)预付款;根据TiGenix专利许可协议的条款,又确认了与产品Cx601相关的590万美元(500万欧元)的里程碑收入;我们在日本的被许可方在TEMCELL上实现了累积销售里程碑后,实现了50万美元的销售里程碑。

    公司确认日本特许经营商JCR出售TEMCELL的特许权使用费产生的商业化收入在2018财年第二季度为90万美元,较2017财年第二季度的40万美元增加了50万美元(119% )。
  • 研究与开发 2018财年第二季度的支出为1,620万美元,较2017财年第二季度的1,500万美元增加了120万美元(8%),原因是公司投资了1级临床项目。
     
  • 制造业 2018财年第二季度的支出为80万美元,而2017财年第二季度的支出为380万美元,减少了300万美元(79%),这是由于制造活动减少的缘故,因为之前有足够数量的临床级产品制造用于所有正在进行的临床试验。
     
  • 管理与行政 2018财年第二季度的支出为560万美元,而2017财年第二季度的支出为490万美元,增加了70万美元(16%),这是由于非现金股份支付的人工成本增加部分被减少所抵消公司间接费用,例如租金,IT成本和专业服务费。

所得税前亏损的整体减少还包括不影响当期现金储备的其他项目的变动,例如:或有对价的公允价值重新计量以及其他营业收入和支出中的外汇变动。

非现金所得税收益为2,330万美元,已于2018财年第二季度在资产负债表中确认的递延所得税资产和负债的净变化中确认,这主要是由于我们对递延所得税资产的重估以及因税率变动而确认的负债。 2017年12月22日,美国签署了《减税与就业法案》(简称《税收法案》),将美国企业所得税的许多方面都改变了法律,包括将企业所得税税率从35%降低到21%。公司在2018财年第二季度确认了《税法》的税收影响,其中最重要的是将递延所得税余额重新计量为21%所产生的税收收益。

2017财年第二季度确认了与该期间资产负债表上确认的递延所得税资产和负债的净变化有关的非现金所得税收益310万美元。

2018财年第二季度归属于普通股股东的净利润为1,370万美元,即每股收益2.91美分,而2017财年第二季度的净亏损为2,010万美元,即每股亏损5.22美分。

电话会议详细信息

将从2017年2月27日星期二美国东部时间下午4:30开始,通过网络广播直播截至2017年12月31日的上半年财务业绩;美国东部时间2018年2月28日,星期三,8:30。 

可以通过以下方式访问实时网络广播,包括幻灯片演示:
http://webcasting.brrmedia.com/broadcast/5a6ffa22271b41638bdc2f22

要仅访问该呼叫,请拨打1 855 881 1339(美国),1 800 558 698(澳大利亚免费电话)或+61 2 9007 3187(美国和澳大利亚以外)。会议识别码为882151。

存档的网络广播将在公司网站的“投资者”页面上提供- www.mesoblast.com

前瞻性陈述
本新闻稿包含与未来事件或我们未来财务业绩相关的前瞻性陈述,涉及已知和未知风险,不确定性和其他因素,这些因素可能导致我们的实际结果,活动水平,绩效或成就与任何未来结果发生重大差异,这些前瞻性陈述所表达或暗示的活动,绩效或成就水平。我们根据1995年《私人证券诉讼改革法案》的安全港条款和其他联邦证券法律作出此类前瞻性声明。前瞻性陈述不应被视为对未来性能或结果的保证,实际结果可能与这些前瞻性陈述中预期的结果有所不同,并且这些差异可能是重大而不利的。前瞻性陈述包括但不限于以下方面的陈述:Mesoblast的临床前和临床研究以及Mesoblast的研发计划的启动,时间,进展和结果; Mesoblast有能力推动产品候选者进入,注册并成功完成临床研究,包括跨国临床试验; Mesoblast提升制造能力的能力;监管备案和批准,制造活动和产品营销活动(如果有)的时间或可能性;如果获得批准,将Mesoblast产品候选商品商业化;围绕基于干细胞疗法的使用的监管或公众看法以及市场接受度;由于患者的不良事件或死亡,Mesoblast的候选产品(如果有)被批准退出市场的可能性;战略合作协议的潜在利益以及Mesoblast参与并维持既定战略合作的能力; Mesoblast在候选产品上建立和维护知识产权的能力,以及在涉嫌侵权的情况下成功捍卫这些产品的能力; Mesoblast能够建立和维护涵盖其候选产品和技术的知识产权; Mesoblast的支出,未来收入,资本要求及其额外融资需求的估算; Mesoblast的财务状况;与Mesoblast的竞争对手和行业有关的发展;以及获得批准的Mesoblast产品候选产品的定价和报销。您应该在美国证券交易委员会最近提交的报告中或在我们的网站上阅读本新闻稿以及我们的风险因素。不确定性和风险可能导致Mesoblast的实际结果,绩效或成就与此类声明所表达或暗示的内容存在重大差异,因此,您不应过分依赖这些前瞻性声明。无论由于新信息,未来发展或其他原因,我们不承担公开更新或修订任何前瞻性陈述的义务。

有关更多信息,请联系:
                                                   
朱莉·梅德鲁姆(Julie Meldrum)
企业传讯
中胚层
电话:+61 3 9639 6036
E: [email protected]
 顺德·格林威
投资者关系
中胚层
电话:+1 212 880 2060
电子邮件:[email protected]
   

综合损益表

  三个月结束  六个月结束 
  12月31日,  12月31日, 
(以美元为单位,以千为单位,每股金额除外) 2017  2016  2017  2016 
收入  13,397   550   14,571   945 
研究& development  (16,222)  (15,043)  (31,590)  (29,047)
制造业商业化  (801)  (3,790)  (1,678)  (7,085)
管理与行政  (5,643)  (4,879)  (10,655)  (10,338)
或有对价的公允价值重新计量  (793)  (326)  8,702   (1,339)
其他营业收入和支出  423   311   1,091   784 
所得税前亏损  (9,639)  (23,177)  (19,559)  (46,080)
所得税利益/(费用)  23,342   3,126   26,240   6,231 
中胚层 Limited拥有人应占溢利/(亏损)  13,703   (20,051)  6,681   (39,849)
                 
来自持续经营业务的每股收益/(亏损)
  给本集团普通股股东:
 美分  美分  美分  美分 
基本-每股收益/(亏损)  2.91   (5.22)  1.46   (10.41)
摊薄-每股收益/(亏损)  2.91   (5.22)  1.46   (10.41)
                 

综合收益表

  三个月结束
12月31日,
  六个月结束
12月31日,
  
(以千美元为单位) 2017  2016  2017  2016  
本年度利润/(亏损)  13,703   (20,051)  6,681   (39,849) 
其他综合(亏损)/收入                 
可能重新分类至损益的项目                  
可供出售金融资产的公允价值变动
  assets
  47   (1)  67   31  
对外业务翻译的汇兑差额  (385)  (1,277)  (500)  (574) 
该期间的其他综合(亏损)/收入,
  net of tax
  (338)  (1,278)  (433)  (543) 
归属于母公司的综合收益/(损失)总额
  Mesoblast Limited的所有人
  13,365   (21,329)  6,248   (40,392) 
                  

合并资产负债表

 (以千美元为单位) 作为
2017年12月31日
  作为
2017年6月30日
 
资产        
当前资产        
现金& cash equivalents  47,386   45,761 
贸易& other receivables  12,236   3,743 
预付款项  12,650   14,105 
流动资产总额  72,272   63,609 
         
非流动资产        
物业,厂房及设备  1,453   1,814 
可供出售金融资产  2,065   1,997 
其他非流动资产  3,399   1,916 
无形资产  585,622   586,350 
非流动资产总计  592,539   592,077 
总资产  664,811   655,686 
         
负债        
流动负债        
贸易and other payables  18,121   21,805 
规定  3,470   14,865 
总流动负债  21,591   36,670 
         
非流动负债        
递延税项负债  23,912   49,293 
规定  43,703   52,957 
总非流动负债  67,615   102,250 
负债总额  89,206   138,920 
净资产  575,605   516,766 
         
公平        
已发行股本  878,989   830,425 
储备金  34,837   31,243 
(累计亏损)/保留收益  (338,221)  (344,902)
权益总额  575,605   516,766 
         

合并现金流量表

  六个月结束
12月31日,
 
(以千美元为单位) 2017  2016 
经营活动产生的现金流量        
收到的商业化收入  1,080   579 
已收到里程碑付款  6,125    
对供应商和员工的付款(包括商品和
  services tax)
  (42,593)  (47,252)
利息收入  192   309 
所得税(已付)/已退还  (25)   
经营活动中的现金净额(流出)  (35,221)  (46,364)
         
投资活动产生的现金流量        
或有对价的支付  (543)   
固定资产投资  (137)  (292)
投资活动中的现金净额(流出)  (680)  (292)
         
筹资活动产生的现金流量        
发行股票所得  40,532    
发行股票费用的支付  (2,603)  (60)
筹资活动产生的现金流量净额/(流出)  37,929   (60)
         
现金及现金等价物净增加/(减少)净额  2,028   (46,716)
期初现金和现金等价物  45,761   80,937 
外汇(亏损)/外国银行帐户换算的收益  (403)  (319)
期末现金及现金等价物  47,386   33,902 
         

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