关键更新
- QR-010 1b期临床试验有望在2017年中期呈现囊性纤维化（CF）患者的主要数据。
- FDA批准了ProQR眼科主要计划QR-110的研究性新药（IND）应用，已开始在成人和儿科LCA 10患者中进行临床试验。
- 医学博士David M. Rodman被任命为ProQR的首席发展战略官，并将领导翻译开发工作，以迅速将管道计划推进临床。
- ProQR获得了两项关键专利，在美国和欧盟保护QR-010预防囊性纤维化。
- 在2017年5月举行的ARVO年会上，针对LCA 10和Usher综合征的眼科管线中的三个程序提供了临床前数据
LEIDEN, 日 e Netherlands, 2017年5月17日 (GLOBE NEWSWIRE) - ProQR治疗学 N.V. (Nasdaq:PRQR），今天宣布了2017年第一季度的业绩。
ProQR首席执行官Daniel de Boer表示：“正如我们在本周早些时候宣布的那样，我们的共同创始人兼监事会副主席Henri A. Termeer出人意料地使所有人感到震惊。 “ Henri是一位出色的导师，一位热情的患者倡导者，也是建立ProQR的关键因素。他为患者的利益做正确的事的热情是无与伦比的。我们很荣幸能有机会与他如此紧密地合作，并从他的丰富经验中学习。他是我们所有人的真正灵感，我们将继续在他帮助我们确定的道路上继续前进。尽管我们会深深地怀念他，但我们的监事会与联合创始人兼董事长Dinko Valerio，James Shannon，Alison Lawton和Antoine Papiernik一样，仍然非常强大，在经营生物技术业务的方方面面都拥有丰富的经验，并且我们非常积极继续在他帮助我们设定的道路上继续发展。”
“考虑到这一点，这对公司而言是一个重要阶段，我们的目标是将我们丰富的渠道转化为多元化的开发计划组合。我们对QR-110的IND清除感到非常满意，这使我们现在能够将第二个分子推进临床开发，从而为LCA 10患者带来有意义的改变。我们也很高兴将Dave Rodman加入我们的团队，该团队将进一步加强我们的开发团队，以高效，迅速地将我们的计划推广到患者。期待即将到来的夏天，我们对牵头计划QR-010中1b期试验的预期完成感到非常兴奋。我们一直在治疗>64位CF患者使用我们的先导化合物QR-010，很高兴获得数据并将其推进到下一次试验。”
公司亮点
- 3月，公司宣布任命David M. Rodman，医学博士为首席发展战略官。 Rodman博士在药物开发领域拥有很长的职业生涯，包括在转化医学，罕见病药物开发和RNA治疗方面的领导作用。 Rodman博士的经验包括在Vertex Pharmaceuticals开发两种批准的CF药物方面担任领导职务，并担任呼吸药物开发副总裁兼负责人。他还是诺华生物医学研究所转化医学的负责人。最近，他曾担任MiRagen和Nivalis的首席医疗官。 ProQR管理团队的扩大将使公司能够进一步实现RNA疗法的潜力，并扩大推进我们候选产品开发所需的业务能力。
随后发生的事件
- 4月，公司宣布，随着美国食品药品监督管理局（FDA）批准研究用新药（IND）的申请，ProQR现在可以开始在Leber的10型先天性黑名单症（LCA 10）中进行QR-110的临床开发。耐心。该试验名为PQ-110-001，是一项开放标签试验，将包括约6名儿童（6-17岁）和6名成人（≥18岁），由于p的一或两个副本而具有LCA 10。 .cys998X突变。在试验期间，患者将用一只眼睛接受四次玻璃体内注射QR-110的治疗；每三年三个月换一只，第二只眼睛作为对照。预计QR-110试验将在美国和欧洲的三个在遗传性视网膜疾病方面拥有丰富专业知识的中心进行。主要目的是评估QR-110的安全性和耐受性。次要目标是评估药代动力学和功效，这是通过专门的眼科测试来衡量的，这些测试包括视敏度，全视野刺激测试（FST），光学相干断层扫描（OCT），瞳孔光反射（PLR）和活动过程。还将评估LCA受试者的固定稳定性和生活质量的变化。该试验的主要结果预计将于2018年发布。
- 4月，公司宣布在美国和欧盟授予两项保护QR-010的关键专利。这些专利为QR-010提供了公司的CF专有权，至少在2033年7月之前。 9,605,255涉及使用寡核苷酸恢复CFTR蛋白功能的靶向CF中最常见突变（称为F508del）的RNA的方法。去年，ProQR还获得了等效的欧洲专利（EP 2 852 668 B1）的授权。除了这些ProQR拥有的专利外，ProQR还拥有美国专利No.5的专有许可。来自马萨诸塞州综合医院的9,617,535，涵盖QR-010。
- 在2017年5月7日至11日于美国马里兰州巴尔的摩举行的2017年视觉与眼科研究协会（ARVO）年度会议上，公司提出了三份摘要，包括其他阳性的临床前概念验证数据LCA 10中QR-110的数据以及两个程序QRX-411和QRX-421的临床前数据，每个程序针对导致Usher综合征的特定突变。
- 公司宣布将举办R&D Day on June 15日 在纽约，公司高管和外部专家将详细介绍ProQR的开发流程和早期计划。
财经摘要
截至2017年3月31日，ProQR持有现金和现金等价物为5210万欧元，而2016年12月31日为5920万欧元。截至2017年3月31日的三个月期间，经营活动所用现金净额为880万欧元去年同期为780万欧元。
截至2017年3月31日的季度，研发成本从去年同期的690万欧元增至800万欧元，其中包括分配的员工成本，包括以股份为基础的付款，材料和实验室耗材的成本，外包活动，许可和知识产权成本以及其他分配成本。费用的增加主要是由于我们的产品线的发展，其中包括QR-010和QR-110的临床开发，QR-313的临床前开发。其余代表我们对其他管道计划的投资增加。
截至2017年3月31日的季度，一般和行政成本从去年同期的260万欧元减少至230万欧元。
截至2017年3月31日的三个月净亏损为1,050万欧元或每股0.45欧元，而去年同期为1,020万欧元或每股0.44欧元。有关截至2017年3月31日止期间的进一步财务信息，请参阅本新闻稿末尾出现的财务报表。
关于ProQR
ProQR治疗学 通过创造用于治疗严重遗传稀有疾病（例如，囊性纤维化，Leber先天性黑桃病10型和营养不良性大疱性表皮松解）的转化RNA药物，致力于改变生活。 基于我们独特的专有RNA修复平台技术，我们正在扩大患者和亲人的血统。
*自2012年起*
关于QR-010
QR-010是基于RNA的一流寡核苷酸，旨在通过靶向具有F508del突变的CF患者中的mRNA来解决疾病的根本原因。 F508del突变是CFTR基因中三个编码碱基对或核苷酸的缺失，这导致产生错误折叠的CFTR蛋白，而该CFTR蛋白无法正常运行。 QR-010旨在与缺陷CFTR mRNA结合并恢复CFTR功能。 QR-010旨在通过优化的eFlow®雾化器（PARI Pharma GmbH）进行自我管理。 eFlow®是一种小型手持式气雾剂输送装置，可将QR-010雾化成直接吸入肺部的雾气。 QR-010在美国和欧盟已被授予孤儿药称号，并被FDA授予快速通道资格。 QR-010项目已获得欧盟Horizon 2020研究与创新计划的资助，资助计划号为633545。
关于QR-110
QR-110是基于RNA的同类研究中的首创，设计用于解决由于CEP290基因中的p.Cys998X突变而导致的Leber先天性10型黑桃病的根本原因。 p.Cys998X突变是前mRNA中一个核苷酸的替代，导致mRNA和非功能性CEP290蛋白的异常剪接。 QR-110设计用于通过与前mRNA中的突变位置结合导致前mRNA的正常剪接来恢复野生型CEP290 mRNA，从而导致野生型CEP290蛋白的产生。 QR-110旨在通过眼内玻璃体内注射给药，并已在美国和欧盟获得孤儿药称号。
关于QR-313
QR-313是基于RNA的一流同类寡核苷酸，旨在解决由于COL7A1基因外显子73突变而导致营养不良性大疱性表皮松解症（DEB）的根本原因。该外显子中的突变可导致功能性VII型胶原（C7）蛋白丢失。缺少C7会导致通常将皮肤的真皮层和表皮层连接在一起的锚定纤维丢失。 QR-313旨在从mRNA中排除外显子73（跳过外显子），并产生截短但有功能的C7蛋白，从而恢复锚定纤维的功能。
前瞻性陈述
本新闻稿包含前瞻性陈述。除历史事实陈述外，所有陈述均为前瞻性陈述，通常用“预期”，“相信”，“可能”，“估计”，“期望”，“目标”，“打算”等术语表示。 “期待”，“可能”，“计划”，“潜力”，“预测”，“项目”，“应该”，“将要”，“将要”和类似表述。前瞻性陈述基于管理层的信念和假设以及仅在本新闻发布之日可供管理层使用的信息。这些前瞻性陈述包括但不限于有关QR-010，QR-110和QR-313的陈述，其临床发展及其治疗潜力，关于我们正在进行和计划中的发现和开发候选产品的陈述以及时间安排，包括我们创新流程中的时间安排，有关临床数据发布的声明以及有关我们专利财产的声明。由于许多原因，我们的实际结果可能与这些前瞻性声明中的预期结果存在重大差异，包括但不限于与我们的临床开发活动相关的风险，包括我们先前和正在进行的研究中观察到的阳性结果可能不会在以后的试验中重复。或保证任何候选产品均获得监管机构，制造流程和设施，监管监督，产品商业化，知识产权声明以及我们向美国证券交易委员会提交的文件（包括我们的某些部分）中的风险，不确定性和其他因素的批准年度报告以表格20-F提交。考虑到这些风险，不确定性和其他因素，您不应过分依赖这些前瞻性陈述，并且即使将来将来有新信息可用，我们也不承担更新这些前瞻性陈述的义务，除非法律要求。
ProQR治疗学 N.V.:
史密塔莎
首席财务官
电话：+1 415 231 6431
[email protected]
| PROQR THERAPEUTICS N.V. | ||||
| 未经审核的简明合并财务状况表 | ||||
| 3月31日， 2017 | 12月31日， 2016 | |||
| €1,000 | €1,000 | |||
| 资产 | ||||
| 当前资产 | ||||
| 现金及现金等价物 | 52,111 | 59,200 | ||
| 预付款项及其他应收款 | 2,364 | 2,420 | ||
| 社会保障及其他税项 | 387 | 395 | ||
| 流动资产总额 | 54,862 | 62,015 | ||
| 物业，厂房及设备 | 3,187 | 3,438 | ||
| 无形资产 | 78 | 90 | ||
| 总资产 | 58,127 | 65,543 | ||
| 负债和股东权益 | ||||
| 流动负债 | ||||
| 贸易应付款项 | 177 | 328 | ||
| 社会保障及其他税项 | 193 | 312 | ||
| 养老金 | 27 | 13 | ||
| 其他流动负债 | 6,153 | 6,057 | ||
| 流动负债合计 | 6,550 | 6,710 | ||
| 借贷 | 5,840 | 5,697 | ||
| 负债总额 | 12,390 | 12,407 | ||
| 股东权益 | ||||
| 股东权益 | 45,737 | 53,136 | ||
| 负债总额和股东权益 | 58,127 | 65,543 | ||
| PROQR THERAPEUTICS N.V. | ||||||
| 未经审核的简明合并损益表和其他综合收益 | ||||||
| （以千欧元为单位，共享和每股数据除外） | ||||||
| 三个月期间 截至3月31日， | ||||||
| 2017 | 2016 | |||||
| €1,000 | €1,000 | |||||
| 其他的收入 | 393 | 689 | ||||
| 研究开发费用 | (8,030 | ) | (6,898 | ) | ||
| 一般和行政费用 | (2,304 | ) | (2,602 | ) | ||
| 总运营成本 | （10,334 | ) | (9,500 | ) | ||
| 经营业绩 | (9,941 | ) | (8,811 | ) | ||
| 财务收支 | (537 | ) | (1,387 | ) | ||
| 公司所得税前的结果 | （10,478 | ) | （10,198 | ) | ||
| 所得税 | (2 | ) | - | |||
| 本公司权益持有人应占业绩净额 | （10,480 | ) | （10,198 | ) | ||
| 其他综合收入 | 2 | 5 | ||||
| 综合收益总额（本公司权益持有人应占） | （10,478 | ) | （10,193 | ) | ||
| 分享资讯 | ||||||
| 加权平均流通股数1 | 23,473,221 | 23,345,965 | ||||
| 公司权益持有人应占的每股收益（以每股欧元表示） | ||||||
| 每股基本亏损1 | (0.45 | ) | (0.44 | ) | ||
| 每股摊薄亏损1 | (0.45 | ) | (0.44 | ) | ||
- 对于本财务报表中所述的这一期间，由于公司在所有期间均处于亏损状态，因此未行使购股权的可能性不包括在稀释每股收益计算中。由于未行使期权的反摊薄性质，在此期间，每股基本收益和摊薄收益均相等。
| PROQR THERAPEUTICS N.V. | |||||||||||||||||
| 未经审核的简明合并权益变动表 | |||||||||||||||||
| 数量 分享 | 总 分享 首都 | 分享 保费 | 公平 定居 雇员 效益 保留 | 翻译 保留 | 积累 赤字 | 总 公平 | |||||||||||
| €1,000 | €1,000 | €1,000 | €1,000 | €1,000 | €1,000 | ||||||||||||
| 一月余额 1, 2016 | 23,345,965 | 934 | 123,595 | 1,899 | 1 | （36,630 | ) | 89,799 | |||||||||
| 净亏损 | - | - | - | - | - | （10,198 | ) | （10,198 | ) | ||||||||
| 其他综合收入 | - | - | - | - | 5 | - | 5 | ||||||||||
| 确认股份支付 | - | - | - | 590 | - | - | 590 | ||||||||||
| 行使购股权 | - | - | - | - | - | - | - | ||||||||||
| 三月余额 31, 2016 | 23,345,965 | 934 | 123,595 | 2,489 | 6 | （46,828 | ) | 80,196 | |||||||||
| 一月余额 1, 2017 | 23,346,856 | 934 | 123,597 | 4,353 | (15 | ) | （75,733 | ) | 53,136 | ||||||||
| 净亏损 | - | - | - | - | - | （10,480 | ) | （10,480 | ) | ||||||||
| 其他综合收入 | - | - | - | - | 2 | - | 2 | ||||||||||
| 确认股份支付 | - | - | - | 927 | - | - | 927 | ||||||||||
| 期内发行的股份 | 518,162 | 21 | 2,130 | - | - | - | 2,151 | ||||||||||
| 行使购股权 | 127 | 0 | 1 | - | - | - | 0 | ||||||||||
| 三月余额 31, 2017 | 23,865,145 | 955 | 125,728 | 5,280 | (13 | ) | （86,213 | ) | 45,737 | ||||||||
| PROQR THERAPEUTICS N.V. | ||||||
| 未经审核的简明合并现金流量表 | ||||||
| 三个月期间 截至3月31日， | ||||||
| 2017 | 2016 | |||||
| €1,000 | €1,000 | |||||
| 经营活动产生的现金流量 | ||||||
| 最终结果 | （10,478 | ) | （10,193 | ) | ||
| 调整： | ||||||
| —折旧 | 268 | 334 | ||||
| -基于股份的薪酬 | 927 | 590 | ||||
| -财务收支 | 537 | 1,387 | ||||
| 营运资金变动 | (93 | ) | 50 | |||
| 营运中使用的现金 | (8,839 | ) | (7,832 | ) | ||
| 缴纳企业所得税 | (2 | ) | - | |||
| 已收/（已付）利息 | 58 | 65 | ||||
| 经营活动所用现金净额 | (8,783 | ) | (7,767 | ) | ||
| 投资活动产生的现金流量 | ||||||
| 购买无形资产 | - | - | ||||
| 购买不动产，厂场和设备 | (45 | ) | (502 | ) | ||
| 投资活动所用现金净额 | (45 | ) | (502 | ) | ||
| 筹资活动产生的现金流量 | ||||||
| 发行股票的收益，扣除交易成本 | 2,151 | - | ||||
| 行使购股权所得的收益 | 1 | - | ||||
| 借款收益 | - | 193 | ||||
| 赎回融资租赁 | - | (8 | ) | |||
| 筹资活动产生的现金净额 | 2,152 | 185 | ||||
| 现金及现金等价物净增加/（减少）净额 | (6,676 | ) | (8,084 | ) | ||
| 货币影响现金和现金等价物 | (413 | ) | (1,314 | ) | ||
| 期初的现金和现金等价物 | 59,200 | 94,865 | ||||
| 期末现金和现金等价物 | 52,111 | 85,467 | ||||
