美国FDA接受夏尔’S用于急性淋巴细胞白血病(全部)的CALASPARGASE PEGOL(CAL-PEG)的生物学许可证申请


美国FDA接受夏尔'S用于急性淋巴细胞白血病(全部)的CALASPARGASE PEGOL(CAL-PEG)的生物学许可证申请

  • 如果批准,Cal-PEG可以为全部的患者提供新的聚乙二醇化天酰胺酶第一线治疗,以及延长的保质期有助于确保患者的可用性
  • 所有占美国儿童白血病的75% 1

剑桥,质量。 - 2018年2月28日 - Shire Plc(LSE:SHP,纳斯达克:SHPG),全球生物技术领导者稀有疾病,今天宣布美国食品和药物管理局(FDA)已接受Calaspargase Pegol(Cal-Peg;)的生物制剂许可申请(BLA)(Cal-Peg; SHP663)。正在审查调查阶段化合物
作为用于治疗急性淋巴细胞白血病患者(全部)的多药剂化学治疗方案的组分。 FDA已经设定了2018年12月22日为Cal-Peg的处方药用户费(PDUFA)目标行动日期。

Shire正在基于超过十年的数据,研究和oncaspar的经验开发SHP663® (Pegaspargase),该批准在美国被批准为全部患者的一线治疗。2 由于血浆天冬酰胺的枯竭,oncaspar的作用机制是基于对白血病细胞的选择性杀死,某些肿瘤细胞依赖于生长和发育的氨基酸。2 天冬酰胺耗竭仍然是所有治疗方案的基石。 Cal-Peg也被认为是基于血浆L-天冬酰胺耗尽。作为BLA的一部分,向FDA提交给FDA的临床试验数据的全部包括与ONCASPAR的可比安全型材和功效结果。如果批准,Cal-PEG可以提供具有超出当前PEG化天酰胺酶治疗的延长保质期的治疗方法,有助于确保患者的可用性。

“今天的FDA接受Cal-PEG BLA是一家重要的里程碑,因为我们努力解决罕见和不足的癌症的未满足需求,”夏里郡研究与开发负责人。 “开发Cal-Peg强调我们对各种护理标准的承诺,包括采取创新步骤来改善患者的治疗方案。”  

BLA归档由用CALASPARGAS PEGOL第一线的所有患者获得的数据作为多蛋白化学治疗方案的组分来支持。

急性淋巴细胞白血病(全部)
一切都是白细胞的癌症,其特征在于多余的淋巴细胞,未成熟的白细胞。通常在骨髓中发现淋巴细胞,但可以在血液和其他人中发现的人。所有占美国儿童白血病的75%左右,欧洲约78%;1,3 但是,它可以是可治愈的疾病。4

关于calaspargase pegol.
Calaspargase Pegol(Cal-PEG)是用美国食品和药物管理局(FDA)作为多蛋白化学治疗方案的组分,用于治疗急性淋巴细胞白血病(全部)的患者。

关于oncaspar.
在美国,Oncaspar(Pegaspargase)被称为多剂化学治疗方案的组成部分,用于一线治疗急性淋巴细胞白血病(全部)的患者,并用于治疗所有和超敏反应的患者的l -Asparaginase。2

选择重要的安全信息2
oncaspar是患有历史的患者:对oncaspar的严重过敏反应的患者,下列患者的历史与先前的L-天冬酰胺酶治疗:严重的血栓形成,胰腺炎或严重的出血事件。

oncaspar警告&预防措施包括:

  • 过敏反应和严重的过敏反应 - 在给药后1小时观察患者;如果发生严重的过敏反应,则停止
  • 血栓形成 - 如果发生严重的血栓形成事件,则停止
  • 胰腺炎 - 腹痛患者胰腺炎;胰腺炎患者停止
  • 葡萄糖不耐受 - 监测血清葡萄糖
  • 凝血病和肝毒性 - 进行适当的监测

与OncasPAR(大于或等于2%)的最常见的不良反应是过敏反应(包括过敏反应),高血糖,胰腺炎,中枢神经系统(CNS)血栓形成,凝血病,高胆管血症和升高的转氨酶。在暴露于Oncaspar的患者中据报道高脂血症(高胆固醇血症和高甘油三酯血症)。

有关其他安全信息,请单击“全方位”信息:
http://www.shirecontent.com/PI/PDFs/ONCASPAR_USA_ENG.pdf.

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关于夏尔
Shire是为患有罕见疾病的患者提供服务的全球领导者。我们努力在稀有疾病地区的核心开发一流的疗法,包括血液学,免疫学,遗传疾病,神经科学和内科,具有在眼科和肿瘤的生长治疗区域。我们多元化的能力使我们能够在100多个国家的患者中到达,这些患者正在努力充分努力。

我们感到强烈的紧迫感,以解决未满足的医疗需求,不知疲倦地工作,以改善人们的生活,以对患者的有意义影响以及支持他们的旅程的所有人。

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前瞻性陈述
这里包括的陈述不是历史事实,包括无限制关于未来战略的陈述,计划,目标,期望和意图,预计收入,预计临床试验的预期时间,以及内联或管道产品的商业潜力前瞻性陈述。此类前瞻性陈述涉及许多风险和不确定性,并随时进行更改。如果发生这种风险或不确定性的重要性,夏尔的结果可能会产生重大影响。风险和不确定性包括但不限于以下内容:

  • Shire的产品可能不是商业成功;
  • 由于政府法规和市场发展,增加了患者访问的定价压力和限制可能会影响Shire的未来收入,财务状况和业务结果;
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  • 产生基于等离子体的疗法的性质可能会阻止郡及时响应市场力量,并有效地管理其生产能力;
  • Shire拥有各种研究和开发阶段的产品组合。这些产品的成功发展是非常不确定的,需要显着的支出和时间,并无法保证这些产品将获得监管批准;
  • 某些客户的行为可能会影响Shire的销售或销售产品的能力。这些客户的购买或分配模式的波动可能会对夏尔的收入,财务状况或业务结果产生不利影响;
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  • Shire的产品和产品候选人在其运营的产品市场中面临大量竞争,包括泛型竞争;
  • Shire的专利产品受到泛型的显着竞争;
  • 法律事务的不利结果,税务审计和其他争议,包括塞尔·强制执行和捍卫其业务所需的专利和其他知识产权的能力,可能对夏尔的收入,财务状况或业务结果产生重大不利影响;
  • 夏尔可能无法获得,维护,执行或捍卫开展业务所需的知识产权;
  • Shire面临来自其他公司和组织的高素质人员的强烈竞争;
  • 未能成功执行或达到夏尔的收购和增长战略的战略目标可能会对夏尔的财务状况和业务结果产生不利影响;
  • Shire的增长战略部分依赖于通过外部合作扩展其产品组合的能力,如果不成功,可能会对其产品的开发和销售产生不利影响;
  • 夏尔开展业务的国家的全球经济增长或经济不稳定的放缓可能对Shire的业务产生负面影响,并增加Shire客户不付款的风险;
  • 外币汇率和利率的变化可能对Shire的经营结果和流动性产生重大不利影响;
  • 夏尔须遵守不断发展和复杂的税法,这可能导致额外的负债可能对夏尔的财务状况或业务结果产生不利影响;
  • 如果销售产品未能有效工作或导致不良副作用,这可能会导致塞尔兹的声誉损失,产品撤离和对夏尔的法律诉讼;
  • Shire依赖于信息技术及其系统和基础设施面临某些风险,包括从服务中断,敏感或机密信息的丧失,网络攻击和其他安全漏洞或数据泄漏可能对Shire的收入,财务产生不利影响运营的状况或结果;
  • Shire面对来自欧洲联盟的英国预期出口的风险;
  • Shire颁发了大量的额外债务来融资Baxalta收购,这增加了借贷成本,并可能降低其业务灵活性;
  • Shire对其神经科学特许经营权的持续战略审查可能会分散管理和员工的注意力,可能不会导致经营业绩或财务业绩;没有保证,一旦完成,Shire的战略审查将导致超出已经宣布的任何额外战略变化;和

在Shire的最近一份关于形式10-Q的后续季度报告的日本最近的年度报告中可以找到风险,不确定性和其他事项的进一步清单和描述,包括在每种情况下,包括“Item1A:风险的风险”中概述的那些风险因素“,以及夏尔的后续报告表格8-k和其他证券和交换委员会申请,所有这些都可以在Shire的网站上获得。

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参考:

1 美国癌症协会。关于儿童白血病。可用于: //www.cancer.org/cancer/leukemia-in-children/about/key-statistics.html.
2 oncaspar [包插页]。剑桥,马。 Baxalta Us,Inc。:2017: http://www.shirecontent.com/PI/PDFs/ONCASPAR_USA_ENG.pdf.
3 癌症研究英国。儿童的白血病发病率。可用于: http://www.cancerresearchuk.org/health-professional/cancer-statistics/childrens-cancers/incidence#heading-Four.
4 美国癌症协会。儿童白血病的生存率。可用于: //www.cancer.org/cancer/leukemia-in-children/detection-diagnosis-staging/survival-rates.html.

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