UltraLenyx和Kyowa Kirin宣布康复加拿大Crysvita™(Burosumab注射)的批准,用于治疗成人和儿童的X型次磷血症(XLH)

首次批准XLH在加拿大的待遇,以这种罕见,遗传,终身疾病的潜在原因为目标

加利福尼亚州,加利福尼亚州,东京和伦敦,2018年12月06日(全球Newswire) - Ultragenyx Pharmaceutical Inc.(纳斯达克:罕见),生物制药公司专注于新产品的开发,用于严重稀有和超稀土疾病, Kyowa Hakko Kirin Co. Ltd(Kyowa Hakko Kirin)和Kyowa Kirin International PLC(Kyowa Kirin International)今天宣布克尔奇塔(Burosumab Interprision)已被加拿大卫生批准用于治疗X型次磷血症(XLH)成人和儿科足球竞彩一年和年龄较大。该产品预计将于2019年初可用于加拿大足球竞彩的处方.XLH是一种罕见,遗传,终身的疾病。

“这项克雷塔的批准为加拿大足球竞彩提供XLH的第一个治疗选项,该选项旨在针对这种难以衰弱的疾病的潜在原因,”埃米尔D. Kakkis,M.D.,博士,博士,博士,首席执行官和Ultragenyx总裁。 “Crysvita现在在美国,欧洲和加拿大批准,一年之内,Ultragenyx和Kyowa Kirin正在追求其他国家的监管申请,以确保Crysvita能够尽快向世界各地的XLH足球竞彩提供。”

“随着克雷塔的这一批准,现在对加拿大的XLH足球竞彩有一个完全新的选择,”董事会主任,博士,董事长,董事长,高等董事,凯娃·哈克基林董事。 “我很高兴Crysvita能够为改善加拿大XLH足球竞彩的生活进行重大贡献,我们致力于与世界上这种遗传和终身疾病影响影响的人。”

“Burosumab是第一次解决这种疾病 - 培养磷酸盐浪费的基本问题的治疗,”渥太华大学儿科教授MD,MD表示,她在儿科骨骼健康中拥有一名研究椅子。 “通过这种治疗,皮下注射每2至4周,我们认为磷酸盐代谢和骨骼矿化的持续改善。现在正在进行额外的努力来了解长期福利和副作用。“

“Burosumab是XLH的治疗选择的最适合 - 一种转基因的佝偻病形式。已经证明这种治疗已被证明可以治愈儿童的佝偻病并治愈骨折并减少成人XLH足球竞彩的僵硬,并且是治疗这种禁用条件的突破,“临床医学教授,内分泌和新陈代谢的分歧博士说麦克马斯特大学和麦克马斯特大学钙障诊所的校长和老年人的老年教育。

UltraGenyx提供足球竞彩援助计划,称为UltCARARE™,为足球竞彩及其护理人员提供持续的支持,并协助他们寻找克尔奇塔的访问解决方案。加拿大的超克拉德团队于周一至周五提供1-833-388-5872(U-LTRA)。

关于 X链次次磷血症(XLH)

XLH是一种罕见,遗传,渐进和终身的骨骼障碍,其特征在于由过量的FGF23生产引起的肾磷酸盐浪费。它会影响孩子和成人。在儿童中,XLH导致佝偻病导致延迟增长和降低的高度。具有XLH的成年人具有增加的骨折风险,骨骼软化,僵硬。

关于Crysvita.

Crysvita是一种重组全人单克隆IgG1抗体,由Kyowa Hakko Kirin发现,抵抗磷酸性激素成纤维细胞生长因子23(FGF23)。 FGF23是一种激素,可通过调节磷酸盐排泄和活性维生素D生产来减少血清磷和活性维生素D的血清水平。在XLH中施加磷酸盐是由FGF23的过度水平和活性引起的。 Crysvita设计用于结合,从而抑制FGF23的生物活性。通过阻断过量的FGF23在足球竞彩中,Crysvita旨在从肾脏中增加磷酸盐,并增加维生素D的产生,这增强了磷酸盐和钙的肠道吸收。

对于儿科XLH人口,Health Canada的Crysvita批准得到了64周的研究CL201,52名足球竞彩中的52名足球竞彩中的64周,随机开放标签研究,表明,用Crysvita改善佝偻病的治疗,增加了血清磷水平,降低血清碱性磷酸酶活性,并增加生长。该指示也得到了40周的研究CL205的数据,13名足球竞彩的开放标签研究1至4岁。在这些足球竞彩中,Crysvita改善佝偻病,增加血清磷水平和血清碱性磷酸酶活性降低。

对于成人XLH指示,Health Canada批准Crysvita的24周数据来自研究CL303,一项随机的,双盲,安慰剂对照研究,在134名成人XLH足球竞彩中得到了一项。 Crysvita治疗导致足球竞彩比例较高,足球竞彩血清磷水平高于正常的下限,较高的活性骨折和假乳管的完全愈合速率,以及与安慰剂相比的Womac刚度分数下降。 14名成人XLH足球竞彩的48周,开放标签,单臂骨骼活检研究中的数据也支持成人指示,其显示出骨癌骨质的愈合,如骨质体积/骨骼体积,骨质厚度和矿化的降低所示时差。

Kyowa Hakoko Kirin,Kyowa Kirin International,Kyowa Hakko Kirin的全资子公司和Ultragenyx在全球Crysvita的开发和商业方面,基于Kyowa Hakko Kirin和Ultragenyx之间的合作和许可协议进行了合作。

指示和临床用途(加拿大)

克罗尼塔(Burosumab注射液)被指示用于治疗成人和儿科足球竞彩1年龄及以上的儿科足球竞彩X型次次次磷(XLH)。

应由在代谢骨病足球竞彩管理中经验的健康专业人员启动和监测治疗。

尚未建立老年群体的安全性和疗效。

禁忌症

  • 不要用口服磷酸盐和活性维生素D类似物使用Crysvita。
  • 如果血清磷是在年龄的正常范围内或高于正常范围内,请勿启动crysvita治疗。
  • Crysvita在肾脏损伤或末期肾病的足球竞彩中禁忌,因为这些条件与矿物代谢异常有关。

相关警告和预防措施

  • 高渗血症和异位矿化的风险
  • 注射部位反应
  • 维生素D减少
  • 驾驶和运营机械
  • 超敏反应
  • 免疫原性
  • 监测和实验室测试
  • 生育率
  • 怀孕和母乳喂养

请找到产品专着 http://international.kyowa-kirin.com/ca/crysvita/pm/,这还包括与不良反应和给药信息有关的重要信息。通过致电1-833-388-5872,还可以提供产品专着。

关于Ultragenyx. Pharmaceutical Inc.

UltraGenyx是一家生物制药公司,致力于为足球竞彩提供新产品,用于治疗严重稀有和超稀有遗传疾病。该公司建立了多样化的批准疗法组合,产品候选人旨在解决具有高未满足医疗需求和清晰的治疗生物学的疾病,没有批准的疗法。

该公司由稀有疾病治疗方法的开发和商业化经验丰富的管理团队领导。 Ultragenyx的战略是在时间和成本效益的药物开发上进行了预测的,其目标是将安全有效的疗法提供给具有最大紧急的足球竞彩。

有关Ultragenyx的更多信息,请访问该公司的网站 www.ultragenyx.com..

关于Kyowa Kirin.

Kyowa Hakko Kirin Co.,Ltd。是一家基于研究的生命科学公司,具有生物技术特殊优势。在肿瘤学,肾病和免疫学/过敏的核心治疗领域,Kyowa Hakko Kirin利用以抗体技术为中心的前沿生物技术,不断发现创新的新药,并开发和市场全世界的毒品。通过这种方式,该公司正在努力实现其成为成为日本全球特色制药公司的愿景,这有助于世界各地人民的健康和福祉。

Kyowa Kirin International PLC是Kyowa Hakko Kirin的全资子公司,是一家迅速增长的专业制药公司,从事处方药的开发和商业化,用于治疗欧洲和美国的未满足治疗需求。 Kyowa Kirin International总部位于苏格兰。

您可以了解更多关于业务的信息: www.kyowa-kirin.com..

前瞻性陈述

除本文所载的历史信息外,本新闻稿中规定的事项,包括与Ultrazenyx关于加拿大Crysvita可用性有关的陈述,是“安全港”私人证券规定的含义前瞻性陈述1995年诉讼改革法案。此类前瞻性陈述涉及可能导致我们临床发展方案,未来结果,绩效或成就的实质性和不确定性显着与前瞻性陈述表达或暗示的临床发展方案,未来结果,绩效或成就。这些风险和不确定性包括临床药物开发过程中固有的不确定性,例如监管审批过程,监管申请的时间,以及可能影响现有现金,现金等价物和短期投资充分的其他事项资助我们产品和毒品候选人的运营和可用性或商业潜力。 UltraGenyx承诺没有义务更新或修改任何前瞻性陈述。进一步描述可能导致实际结果与这些前瞻性陈述中表达的实际结果不同的风险和不确定性,以及与Ultragenyx的业务有关的风险,参见Ultragenyx的季度报告10-Q归档证券及交易委员会于2018年11月6日及其随后与证券交易委员会提交的定期报告。

联系UltraGenyx Pharmaceutical Inc.
投资者& Media
Danielle Keatley
+ 1-415-475-6876

联系Kyowa Hakko Kirin Co. Ltd.
媒体
hiroki nakamura
+ 81-3-5205-7205
电子邮件:[email protected]

联系Kyowa Kirin International PLC
媒体
Callum Spreng.
Spreng Thomson Ltd.(京河麒麟国际PLC)
+44(0)141 548 5191
手机:+44(0)7803 970103

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